Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) repräsentieren einen Paradigmenwechsel in der Medizin. Statt eines standardisierten Medikaments, das bei allen Patienten gleich wirkt, handelt es sich bei ATMPs um hochindividualisierte Therapien, die auf den einzelnen Patienten zugeschnitten sind. Die drei Hauptkategorien sind Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika und Tissue-Engineering-Produkte.
Was alle ATMPs gemeinsam haben: Sie bestehen aus lebenden Zellen oder biologisch aktivem Material, das bei Raumtemperatur innerhalb von Stunden bis Tagen seine Wirksamkeit verliert. Die Kryokonservierung ist daher nicht nur ein logistischer Vorteil, sondern eine fundamentale Voraussetzung für die erfolgreiche Herstellung, den Transport und die klinische Anwendung von ATMPs.
In diesem Beitrag zeigen wir, welche besonderen Anforderungen ATMPs an die Kryotechnik stellen und wie Consarctic® ATMP-Hersteller und behandelnde Kliniken mit maßgeschneiderten Lösungen unterstützt.
Bei autologen Therapien (z.B. CAR-T) wird dem Patienten zunächst biologisches Material entnommen – typischerweise Blut, aus dem die T-Zellen isoliert werden. Dieses Ausgangsmaterial muss häufig kryokonserviert und an das Herstellungslabor verschickt werden, wenn die Entnahme und die Herstellung an verschiedenen Standorten stattfinden.
Während des mehrstufigen Herstellungsprozesses fallen Zwischenprodukte an, die kryokonserviert werden müssen – beispielsweise expandierte Zellpopulationen, die für die spätere genetische Modifikation vorgesehen sind.
Das fertige ATMP-Produkt wird kryokonserviert, um seine Haltbarkeit zu verlängern. Bei CAR-T-Zellen beträgt die Haltbarkeit bei Raumtemperatur nur wenige Stunden, bei -196°C hingegen theoretisch unbegrenzt. Der kontrollierte Einfrierprozess in einem Controlled Rate Freezer wie dem BIOFREEZE® ist hier entscheidend für die Zellviabilität nach dem Auftauen.
Der Transport eines kryokonservierten ATMP vom Herstellungsort zum behandelnden Krankenhaus ist die verwundbarste Phase des gesamten Prozesses. Ein temperaturkrankes ATMP kann nicht nachproduziert werden – es handelt sich um ein Unikat, das für einen spezifischen Patienten hergestellt wurde.
ATMPs unterliegen in der EU der Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 und müssen von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zentral zugelassen werden. Die GMP-Anforderungen für ATMPs gehen über die der konventionellen Pharmazeutik hinaus:
Consarctic® hat sich als zuverlässiger Partner für ATMP-Hersteller und Anwender etabliert. Unser Portfolio für den ATMP-Bereich umfasst:
Mit jeder neuen ATMP-Zulassung wächst der Bedarf an qualifizierter Kryoinfrastruktur. Die Investition in die richtige Technik ist keine optionale Maßnahme – sie ist die Voraussetzung dafür, dass die vielversprechendsten Therapien der modernen Medizin ihre Patienten sicher und wirksam erreichen.
Entwickeln oder verarbeiten Sie ATMPs und benötigen GMP-konforme Kryotechnik? Unsere Spezialisten beraten Sie zu den regulatorischen und technischen Anforderungen und entwickeln eine Lösung, die Ihre Zulassung unterstützt.